本治療に用いる未承認医薬品等は、医薬品医療機器等法上の承認を得ていないものです。 院内調剤（一部外部委託）として、適法に調剤しています。日本では、未承認医薬品を、医師の責任において使用することができます。

本治療に使用できる同一の性能を有する他の国内承認医薬品はありません。

主要な欧米各国で承認されている国はありませんが、ワシントン大学医学部を始めとして、臨床試験（二重盲検無作為化試験）が開始されています。 日本は、慶応大学医学部のグループが臨床試験を行い、ヒトに安全に投与可能であると結論付けています。 現時点では、重大な副作用の報告はありません。